Ensimmäinen tehokas lääke, joka hidastaa primääristä multippeliskleroosia

Yhtiö Genentech, kuuluvat Roche Group, ilmoitti 27. syyskuuta, että kliininen tutkimus kokeellisesta lääkkeestä III vaiheessa ocrelizumab se on ollut tyydyttävä.

Tämä lääkitys onnistuu viivyttämään primaarisen progressiivisen multippeliskleroosin (MSD) etenemistä vähintään 12 viikon kuluttua, alkuvaiheessa. Tämä multippeliskleroosin alatyyppi (MS), joka vaikuttaa noin 10 tai 15%: aan tämän sairauden omaavasta väestöstä, on hyvin aggressiivinen patologia. Tähän mennessä ei ollut olemassa parannuskeinoa tai hoitoa, mutta tämä monikeskustutkimus (kansainvälisesti) Espanjan osallistumisella on osoittanut tämän lääkkeen tehokkuuden, josta voisi tulla ensimmäinen ja ainoa terapeuttinen vaihtoehto tälle sairaudelle..

Tähän mennessä EMM-hoitoa ei ollut

Tätä lääkettä tutkitaan puhetaito ja sitä on johtanut Vall d'Hebronin sairaalan kliinisen neuroimmunologiapalvelun johtaja ja Katalonian sclerosis multiplex -keskuksen johtaja (Cemcat), Xavier Montalbán. Tässä tutkimuksessa on tutkittu lääkkeen Ocrelizumabin tehoa 732 potilaalla, joilla oli progressiivinen primaarinen multippeliskleroosi. päätelmänä on, että se onnistuu pysäyttämään vähintään 12 viikon taudin aiheuttavan vammaisuuden etenemisen.

Montalbán halusi juhlia löytöään ja on ilmoittanut:

"Se on todella historiallinen hetki, koska se on ensimmäinen kerta, kun lääke on osoittautunut tehokkaaksi tämäntyyppisen neurologisen sairauden kontrolloimiseksi." Ikkunan avulla voidaan ymmärtää ja hoitaa multippeliskleroosia paremmin. "

Tämä lääkitys on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunniteltu hyökkäämään selektiivisesti CD20B + -soluihin, joiden uskotaan olevan keskeinen rooli myeliinin ja hermojen tuhoamisessa, mikä aiheuttaa multippeliskleroosin oireita. Sitomalla näiden proteiinien pintaan Ocrelizumab auttaa säilyttämään tärkeimmät immuunijärjestelmän toiminnot.

Mikä on multippeliskleroosi?

multippeliskleroosi (MS) on neuroinflammatorinen sairaus vaikuttaa keskushermostoon, sekä aivoihin että selkäytimeen. Ei tiedetä tarkalleen, mikä aiheuttaa MS: tä, mutta tämä patologia vahingoittaa myeliiniä, ainetta, joka muodostaa kalvon, joka ympäröi hermokuituja (axons), ja helpottaa sähköisten impulssien johtamista niiden välillä..

Myeliini tuhoutuu useilla alueilla, joskus jättää arpia (skleroosi). Nämä loukkaantuneet alueet tunnetaan myös demyelinaatiolevyinä. Kun myelinoitunut aine tuhoutuu, hermojen kyky johtaa sähköisiä impulsseja aivoista ja siitä aivoihin keskeytyy, ja tämä seikka saa aikaan sellaisten oireiden esiintymisen, kuten:

• Näön muutokset
• Lihasten heikkous
• Ongelmat koordinoinnissa ja tasapainossa
• Tunteet, kuten tunnottomuus, kutina tai pistely
• Ongelmat ajattelun ja muistin kanssa

Multippeliskleroosi vaikuttaa naisiin enemmän kuin miehiä. Sen alkaminen tapahtuu yleensä 20–40 vuoden aikana, vaikka tapauksia on raportoitu myös lapsilla ja vanhuksilla. Yleensä tauti on lievä, mutta vakavammissa tapauksissa jotkut ihmiset menettävät kykynsä kirjoittaa, puhua tai kävellä.

Useimmissa tapauksissa tämä tauti etenee taudinpurkauksissa, mutta ensisijaisessa progressiivisessa multippeliskleroosissa vamma pahenee jatkuvasti ja hitaasti kuukausien tai vuosien aikana, joten sitä pidetään vakavana tämän patologian muotona..

Lääkkeen kliinisen kehityksen vaiheet

Jotta huumausainetta voitaisiin tarjota myyntiin, on noudatettava prosessia sen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi, jolloin vältetään ihmisten, jotka aikovat käyttää sitä, elämää vaarassa. Uuden lääkkeen kehitys on pitkä ja vaikea, koska vain kaksi tai kolme 10 000 farmakologisesta aineesta tulee markkinoille.

Kun lääkettä on arvioitu riittävästi in vitro -malleissa ja eläinkokeissa (prekliinisessä vaiheessa), aloitetaan ihmisen tutkimus, jota kutsutaan kliinisiksi kokeiksi. Klassisesti farmaseuttisen tuotteen kliinisen kehityksen jakso on jaettu neljään peräkkäiseen vaiheeseen, mutta jotka voidaan sijoittaa päällekkäin. Nämä ovat vaiheita, jotka ovat osa kliinistä tutkimusta:

• Vaihe I: Tämä vaihe sisältää ensimmäiset ihmisillä tehdyt tutkimukset, joiden päätarkoituksena on mitata yhdisteen turvallisuutta ja siedettävyyttä. Kun otetaan huomioon riskitaso, vapaaehtoisten määrä on pieni ja lyhyen vaiheen kesto.
• Vaihe IITässä vaiheessa riski on kohtalainen, ja sen tavoitteena on antaa alustavia tietoja tuotteen tehokkuudesta ja määrittää annos-vastesuhde. Tarvitaan satoja aiheita, ja tätä vaihetta voidaan pidentää useita kuukausia tai vuosia.
• Vaihe III: Tämä on vaihe, jossa tämä lääke löytyy, ja on tarpeen arvioida sen tehoa ja turvallisuutta tavanomaisissa käyttöolosuhteissa ja tutkittavan käyttöaiheen hoitovaihtoehtojen osalta. Siksi sen käyttöä yhdessä muiden lääkkeiden kanssa useiden kuukausien tai vuosien ajan testataan, jonka aikana analysoidaan halutun ja ei-toivotun vaikutuksen esiintyvyysaste. Nämä ovat terapeuttisen vahvistuksen tutkimuksia.
• Vaihe IV: Se suoritetaan lääkkeen markkinoinnin jälkeen sen tutkimiseksi uudelleen kliinisessä kontekstissa ja antaa lisätietoja sen haittavaikutuksista.

Ocrelizumabin kliinisen tutkimuksen III vaiheen positiivisten tulosten jälkeen, Ensi vuoden alussa eurooppalaista lupaa pyydetään kaupallistamaan tätä lääkettä. Tämä kestää yleensä noin kuusi kuukautta. Siitä lähtien kukin maa päättää, salliiko se myynnin alueellaan.